---

低劑量亞砷酸/維A酸方（fāng）案用於兒童MDS患者的治療

2020-07-20 11:18:00

---

目前，能夠治愈（yù）MDS的唯（wéi）一（yī）方法是造血幹細胞（bāo）移植(HSCT) ，兒童MDS HSCT的3年無病生存時間(DFS)約50%，而HSCT的治（zhì）療時機尚存爭議。對暫時不能進行HSCT的兒童（tóng）MDS患者的治療目標，是以降低惡性克（kè）隆（lóng）細（xì）胞的異常造血、避免其向高危險度轉（zhuǎn）化、改善疾病自然過程和改善生活質量為主要治療目標。
方法:
該（gāi）研究納入哈爾濱（bīn）市第一醫院血液兒科住院的14 例（lì）MDS患兒，其中6例為非初診治療病例，既往均曾長期間（jiān）斷（duàn）應用CsA等藥物治療。其（qí）中11例RCC患兒的初始（shǐ）治療采用低劑量ATO/ATRA的誘導緩解方案治療。ATO注射液0.08 mg/kg靜點，1次/d(最多不超過5mg/d），d1-28；ATRA片（山東香蕉视频官方网站製藥）10-20mg/m2/d，分兩次口服，d1-28。3例RAEB患兒在ATO、ATRA單藥或（huò）聯合誘導緩解方案的基礎上，同時聯合應用低劑量（liàng）Ara-C 5-10mg/m2/d(最多（duō）不（bú）超過10mg/m2/d) 皮下注（zhù）射或靜點，d1-7或（huò）d1-14。治療時間至少達到1個療程（chéng）以上（shàng），進行療效評估。
結果:
（1）14例MDS患兒（ér）的（de）近（jìn）期完全（quán）緩解（CR）6例，骨髓完全緩解（mCR）並血（xuè）液（yè）學改善（shàn）（HI）2例，HI 2例，疾病穩定（SD）2例（lì），疾病進展（PD）2例，近期臨（lín）床有效率為85.71%；且初診患兒的臨床療效優於非初診患兒( P<0.05) ；在12例有效患兒中，1個療程即獲得有效評價的病例占（zhàn）57.14%，起效中位時間為1個療（liáo）程。11例RCC患兒（2）至隨訪截止時，14例（lì）患兒的（de）中位PFS為18個月，中位OS為27.5個（gè）月。

（3）尚未發現本方案具有改變MDS 患兒異常細胞核型的作用（yòng）。
（4）在14例患（huàn）兒的治療中，未見明顯的毒副反應，仍有10例患兒（ér）在維持治療中。
ATRA是具有很強誘導分化腫瘤細胞作用的藥物。低劑量（liàng）ATO/ATRA為主的誘導（dǎo）緩解方案治療兒（ér）童MDS 療效確切，具有良好的臨床療效及安全性，改善了（le）患（huàn）兒的生（shēng）存質量。
參考文獻：
韓冰虹，王殿智，馬軍，等. 低劑量亞砷酸/維A 酸方案治（zhì）療兒童骨髓（suǐ）增生異常綜合征的臨床觀察.中國中醫藥科技.2015,22 (6):664-666.
關鍵信（xìn）息：
1.  該研究主要的（de）用藥方案為（）
A 維甲酸+亞砷酸（suān）                        B 沙利度胺+地西他濱
C 維甲酸+沙（shā）利度胺                     D 維甲酸+地西他濱

2.  該研究中14例MDS患兒的臨床有效率為（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.該研究中初診患兒的（de）臨床療效比非初診患兒（ ）
A 好      B 差      C相當     D不清楚
答案：
1.A   2.A   3.A
的近期臨床療效為81.82%，中危（wēi）及以下患兒與高危及以上患兒臨床療效比較差異無統計（jì）學（xué）意義(P>0.05)。