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全反（fǎn）式維甲酸、活性維生素D3聯合雄激素對MDS-RA的療效追蹤觀察

2020-07-20 11:28:00

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骨髓增生異常綜合征(MDS)是一種造血幹（gàn）細胞克隆性疾病，發（fā）病率和（hé）死亡率較高。難治性貧血(RA)是（shì）MDS最常見的類型，以貧血和輸血依賴為主要表（biǎo）現，病（bìng）情惡化時常伴有感染（rǎn）、出血、免疫異常，部分進展（zhǎn）轉為（wéi）白血病。鑒於（yú）大多數MDS-RA患者仍不能獲得高質量長期生（shēng）存的現狀，尋求有效治療成為近年研究的熱（rè）點。
一項研究納入了MDS-RA患者95例，治療組（zǔ）（A組）62例，三聯（lián）藥物治療，全反式維甲酸30 mg/m2/d，分3次口服+活性維生素D3 0.01ug/kg/d，1次頓服（fú）+康力龍0.1mg/kg/d，分（fèn）3次口服；對照組（zǔ）（B組（zǔ））33例，用葉酸、鐵劑、化療或三聯藥物中的一到兩種。對於所有病例，均針對病情給予必要的輸（shū）血、抗感染、營養支持治療。治療8周達到完（wán）全緩解的患者再減（jiǎn）量維持30月，對有效的患者（zhě）繼續治療，無效或複發（fā）的患者隨時終止治療。
隨訪及追蹤觀察用（yòng）藥8周，白細胞及血紅蛋白（bái）與對照組比（bǐ）較（jiào）有顯著（zhe）性差異(P=0.024，0.039)。結（jié）果見表1。

治（zhì）療組用藥8周，CR4例，PR12例，HI43例。至研究截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已達到8年以上（shàng）。存活時間平均26.25月。對照組用藥8周，無CR，PR 3例，HI 17例。至研究截止，CR 1例，PR 2例，1例已存活9年。平均16月。

95例（lì）患者隨訪時間為2-120月，平均36.52月。治療組3年和5年的（de）生存率為69.42％和53.72％，對照組分別為52.23％和31.34％。

有研究顯示，RA患者5和10年的白血病轉變率18％和22％。本治療組10年（nián）內有3例轉變為白血（xuè）病，提示三聯治療可（kě）能使細胞（bāo）遺傳學異常恢複（fù）正常，降（jiàng）低轉變率。

該研究提示，三聯藥物治療RA療效高，毒副作用低，治療（liáo）有效的機製可（kě）能為誘導分化、抗增殖、抗凋亡、抗血管生成、改善營養（yǎng）及調節免疫。該聯合治療經濟、簡便、無明顯副作用，值得推廣（guǎng）。